YAŞLANMAYI TERSİNE ÇEVİRMEYİ HEDEFLEYEN İLAÇ İLK KEZ İNSANLARDA TEST EDİLİYOR

Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100 isimli hücresel gençleştirme tedavisi, Faz 1 klinik denemelerinde ilk gönüllüye uygulandı. Şirketin açıklamasına göre ER-100, U.S. Food and Drug Administration (FDA) tarafından insanlar üzerinde test edilmesine onay verilen ilk hücresel gençleştirme tedavisi olma özelliğini taşıyor.

YAMANAKA FAKTÖRLERİNDEN YARARLANIYOR

ER-100, Japon bilim insanı Shinya Yamanaka tarafından geliştirilen ve yaşlanma araştırmalarında çığır açan Yamanaka faktörlerinden yararlanıyor. Bu yöntem, olgun hücreleri daha genç ve esnek bir duruma döndürebilen özel genlerin kullanılmasına dayanıyor.

Ancak şirketin yaklaşımı, hücreleri tamamen kök hücre hâline getirmek yerine daha kontrollü bir süreç izliyor. Tedavide dört Yamanaka faktörünün tamamı yerine OCT4, SOX2 ve KLF4 isimli üç faktör kullanılıyor. Araştırmacılar bu sayede hücrelerin kimliğini tamamen silmeden, yaşlanmayla ilişkili epigenetik değişimleri geri çevirmeyi hedefliyor.

Şirketin kurucuları arasında yer alan ve yaşlanma biyolojisi alanındaki çalışmalarıyla tanınan David Sinclair, yaşlanmanın büyük ölçüde epigenetik bilginin kaybından kaynaklandığını düşündüklerini belirterek, bu çalışmanın kaybolan epigenetik bilgilerin yeniden yüklenmesinin insan hastalıklarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini test etmek için ilk fırsat olduğunu söyledi.

İLK HEDEF GÖZ HÜCRELERİNİ GENÇLEŞTİRMEK

Şirket, ilk klinik çalışmalarda göz hastalıklarına odaklanmayı tercih etti. Denemeler kapsamında açık açılı glokom ve NAION olarak bilinen non-arteritik anterior iskemik optik nöropati hastaları tedavi edilecek. Özellikle NAION, yetişkinlerde ani görme kaybının en yaygın nedenlerinden biri olarak gösteriliyor.

Tedavi, doğrudan göz içine yapılan bir enjeksiyonla uygulanıyor. Ardından hastalara sekiz hafta boyunca doksisiklin adlı ilaç veriliyor. Bu ilaç, yeniden programlama faktörlerinin ne zaman aktif olacağını kontrol ederek gençleştirme sürecinin daha hassas şekilde yönetilmesini sağlıyor.

Faz 1 çalışmasına toplam 18 gönüllünün katılması planlanıyor. Katılımcıların 12'sini açık açılı glokom, altısını ise NAION hastaları oluşturuyor. Denemeler Boston, New York, Los Angeles ve Charleston'daki merkezlerde yürütülüyor.

HAYVAN DENEYLERİNDE UMUT VERİCİ SONUÇLAR ELDE EDİLDİ

Şirketin bilim ekibine göre yöntem, fareler ve insan dışı primatlar üzerinde yapılan deneylerde yaşlanmayla ilişkili epigenetik değişimlerin bir kısmını geri çevirmeyi başardı. Araştırmacılar, bazı deneklerde görme fonksiyonlarının kısmen geri kazanıldığını açıkladı.

Bilim insanları, gözün ilk hedef olarak seçilmesinin en önemli nedenlerinden birinin güvenlik olduğunu belirtiyor. Göz içinde yapılan genetik değişikliklerin vücudun geri kalanına yayılma ihtimalinin düşük olması, olası yan etkilerin daha kolay kontrol edilmesini sağlıyor.

UZMANLAR KANSER RİSKİNE DİKKAT ÇEKİYOR

Araştırmanın yarattığı heyecana rağmen uzmanlar temkinli yaklaşımını sürdürüyor. Bazı bilim insanları, hücreleri yeniden programlayan genlerin geçmiş deneylerde teratom adı verilen ve farklı doku türleri içerebilen tümörlerin oluşumuna yol açabildiğini hatırlatıyor.

Bu nedenle kanser riski, yaşlanmayı tersine çevirmeyi hedefleyen tedavilerin önündeki en büyük soru işaretlerinden biri olarak görülüyor. Life Biosciences ise yalnızca üç Yamanaka faktörü kullanmalarının ve bu faktörleri kontrollü şekilde aktive etmelerinin söz konusu riski önemli ölçüde azaltabileceğini savunuyor.